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Retinite pigmentosa – nuova possibile terapia da Pisa

Dall’Università di Pisa, ovvero dalla mia città, parte la lotta alla retinite pigmentosa. La patologia, indicata anche con l’acronimo RP, è una malattia genetica dell’occhio che, a volte, può portare alla completa cecità. Si può manifestare sia in età avanzata sia precocemente, con un percorso degenerativo che può durare anche qualche anno. Gli individui che ne sono affetti, infatti, accusano inizialmente un adattamento difficile al buio, seguito da una costrizione del campo visivo periferico fino, in alcuni casi, alla totale perdita della vista.

Farmaco in sperimentazione. Grazie ad una ricerca dell’Ateneo pisano, dell’Università di Milano e del CNR di Pisa è in fase di sperimentazione un trattamento farmacologico capace di ral lentare la patologia nella sua mutazione autosomatica recessiva. Lo studio è stato realizzato dal gruppo diretto dalla professoressa Maria Claudia Gargini del dipartimento di Psichiatria, neurobiologia, farmacologia e biotecnologie dell’Università di Pisa, dalla dottoressa Enrica Strettoi dell’Istituto di Neuroscienze del CNR di Pisa e dal professor Riccardo Ghidoni dell’Università di Milano. Hanno collaborato al progetto l’ingegner Paolo Gasco della Nanovector di Torino, la dottoressa Ilaria Piano del dottorato di ricerca in Scienze del farmaco e delle sostanze bioattive della facoltà di Farmacia di Pisa, la dottoressa Elena Novelli della Fondazione Bietti e la dottoressa Giusy Sala dell’Università di Milano.

Ricerca innovativa. “La ricerca – afferma Maria Claudia Gargini, professoressa presso il dipartimento di Psichiatria e ideatrice del progetto – è fortemente innovativa tanto che i primi soddisfacenti risultati sono stati recentemente pubblicati anche sulla rivista americana ‘Proceedings of National Academy of Sciences’. Il farmaco è una molecola, chiamata myriocin, che inibisce la morte cellulare agendo su una catena biochimica ben studiata fino ad ora in numerose patologie ma mai nella retinite pigmentosa”. La soluzione proposta dall’Università di Pisa, recentemente brevettata, non agisce sostituendo il gene, ma attivando una neuro protezione che rallenta il percorso degenerativo.

Test sui topolini e sperimentazione sull’uomo. Il farmaco viene somministrato con un trattamento non invasivo in forma di collirio, grazie all’impiego di nano particelle lipidiche. “Non era mai stato dimostrato – continua la professoressa Gargini – che dall a retina si potessero introdurre tali particelle. Questa è la vera novità”. Le gocce oculari, caricate della molecola inibitrice, sono state somministrate a topolini che riproducono in modo fedele la umana, andando incontro ad una progressiva degenerazione della retina ovvero laretinitepigmentosa che li conduce a cecità. La somministrazione del farmaco ha rallentato la degenerazione della retina mantenendone la struttura e la funzione per tutta la durata del trattamento e dando ottimi presupposti per la sperimentazione sull’uomo. “Ma ancora non possiamo dare tempi certi – conclude la professoressa Gargini – anche se ci hanno già contattato in molti per avviare questo tipo di test”.

Gli scienziati avrebbero assistito ai benefici derivanti dalla scoperta della ceramide, una particolare molecola lipidica che, fra l’altro, detiene anche, fra le diverse funzioni pure quelle di essere un valido trasmettitore, neurotrasmettitore quando il segnale si sviluppa a livello cerebrale. Non a caso si approfondiscono le ricerche di queste particolari strutture per fronteggiare l’evolversi di malattie neurodegenerative come il Morbo di Parkinson e il Morbo di Alzheimer.

Lo studio pubblicato sulla rivista scientifica PNAS avrebbe stabilito che coinvolti nella retinitepigmentosa sono proprio i fotorecettori che risentirebbero dell’azione della ceramide e dunque intervenendo su di essa è possibile rallentare la progressione della malattia stessa.

Lo studio che ha portato alla possibile cura della patologia è italiano ed è stato portato avanti dal team di studiosi capitanato da Enrica Stretto del CNR di Pisa e da Riccardo Ghidoni dell’Università degli Studi di Milano che hanno studiato in laboratorio l’azione della ceramide proprio sulle cellule ottiche, in particolare sui fotorecettori e per farlo si è agito con un’inedita sostanza, definita Myriocin che agirebbe proprio sulla produzione della ceramide. «La somministrazione del farmaco ha diminuito la quantità di ceramide a livello della retina – spiega Ghidoni -. Non solo, la molecola è stata in grado di aumentare il grado di sopravvivenza dei fotorecettori conservandone persino la normale struttura e funzione». Proprio quest’ultima caratteristica, valutata attraverso l’elettroretinogramma, ha dimostrato che l’occhio dei topi con retinitepigmentosa< /A> sui quali è stata sperimentat! a la sos tanza, era in grado di rispondere agli stimoli luminosi.

Ma c’è di più, a rendere ancora più stupefacente la scoperta è la facilità di cura che otterrebbero i pazienti affetti da retinitepigmentosa. Infatti, alle fastidiose e dolorose iniezioni intraoculari, si sostituirebbe un particolare collirio che contiene nanoparticelle a base di myriocin. Una tecnica decisamente meno invasiva, che renderebbe il trattamento molto più fattibile e ben accettato qualora si rivelasse efficace e sicuro anche nell’uomo.

Tale riscontro segue di poco un altro successo della scienza medica ed ancora una volta in campo oculistico. Dall’America infatti ed in particolare dalla New York University, verrebbe la notizia secondo la quale un gruppo di 250 pazienti affetti da un’altra gravissima malattia ,quale di fatto è la degenerazione maculare, avrebbe tratto grandi benefici da un farmaco, in particolare la Fenretinide(come da me già discusso in altriinterventi su questo forum) che di fatto, null’altro sarebbe se non un derivato della Vitamina A. Per dovere di informazione è utile ricordare che a tale vitamina da sempre sono ascritte doti anche in campo oculistico, ma mai fino a questo punto.

La notizia che ci proviene d’oltreoceano offre però una variante rispetto allo studio scientifico italiano sia pure orientato verso un’altra patologia. Lo studio statunitense infatti sarebbe giunto al punto di creare le condizioni necessarie per poter arrestare, sia pure ancora sperimentalmente, la malattia, senza però intervenire sul danno già avvenuto. In pratica, il malato di degenerazione maculare che si rivolge domani alla cura con Fenretinide assiste ad un arresto della patologia per effetto dell’azione del farmaco che preserverebbe le cellule ancora non danneggiate dalla patologia. Per quelle che hanno sofferto l’aggressione della malattia, non resterebbe ancora molto da fare. Anche se per le cellule distrutte da questa patologia, da altri ambienti scientifici giungono notizie molto confortanti, da quando si è appreso di prossime cure a base di cellule staminali.

Prof. Duilio Siravo
Presidente Accademia Italiana di Oftalmologia Legale

admin

31 commenti

  1. Buonasera ho 35 anni vivo a roma e mi hanno diagnosticato la retinite pigmentosa ho da poco fatto un intervento per discatto di retina all’ospedale oftalico seguito dal dott. tommaso rossi e la dott. pascarella
    se la vostra cura risulta positiva potrei farla quia roma?altrimenti vorrei volentieri io a pisa
    attendo vostra risposta grazie mille

  2. salve,
    volevo chiedere se questa nuova possibile terapia era effettivamente vendibile, oggigiorno, come farmaco medicinale e quali sono gli effetti collaterali e terapeutici .
    la ringrazio anticipatamente.
    laura

  3. SALVE, HO 39 ANNI SONO AFFETTO DA RP DA ANNI VORREI SAPERE SE IL FARMACO E’ DISPONIBILE E QUALI SONO GLI EFFETTI COLLATERALI.GRAZIE ATTENDO UNA VOSTRA RISPOSTA UN SALUTO….

  4. Salve, sono affetto da retinite pigmentosa e cataratta nell’occhio sinistro. Volevo sapere se si può eliminare la cataratta o quale altra soluzione. Grazie aspetto una vostra risposta…

  5. Fanelli Domenico

    vorrei informazioni su questo nuovo farmaco ho anch’io la retinite e sta peggiorando velocemente.ho 45 anni.grazie.

  6. buon giorno, ho 53 anni,sono affetto anchio da retinite pigmentosa.Volevo sapere come è possibile procurarsi il farmaco, e sapere i suoi effetti collaterali.vi ringrazio anticipatamente.

  7. buongiorno anch’io sono affetto da rp,vorrei sapere se questo “collirio”è disponibile e se sì dove,anche se bisogna venirei a Pisa nessun problema,sono a Roma,attendo una vs risposta…grazie

  8. leggendo questo articolo sono stata felice di scoprire che finalmente ce una cura sperimentale per la retinite pigmentosa.Mia madre e affetta da questa malattia e purtroppo a perso anche l udito e vede poco e sarei felice se questa cura potesse farla anche lei ,ha 65 anni e pensare che in un futuro spero lontano oltre a non sentire non veda piu mi fa disperare .Vi ringrazio e spero in una vostra rispopsta

  9. SONO ENTUSIASTA DI APPRENDERE CHE QUALCUNO SI OCCUPA DELLA MIA MALATTIA NE SONO AFFETTA DA ANNI E PEGGIORO CONTINUAMENTE, SPERO CHE QUESTA CURA VENGA RESA DISPONIBILE AL PIU’ PRESTO E COMUNQUE VORREI AVERE ULTERIORI AGGIORNAMENTI E SAPERE SE E’ POSSIBILE SPERIMENTARE IL FARMACO.
    GRAZIE

  10. salve, mi hanno diagnosticato la retinite pigmentosa e volevo sapere se è iniziata la sperimentazione di questa nuova terapia sull’uomo.
    sa dirmi se attualmente ci sono terapie per bloccare la malattia? grazie in anticipo

  11. Buongiorno , avremmo bisogno di contattare un esperto sulla retinite pigmentosa . Mia figlia è affetta da questa malattia , gli oculisti non sanno e non danno speranze per il futuro ..Attendiamo una vostra. Grazie

  12. Dalla nascita mi hanno riscontrato questa malattia, sarei felice di poter avere ulteriori informazioni, e soprattutto, se fosse il caso, partecipare alla sperimentazione. In attesa di riscontro cordiali saluti Bruna Dedin

  13. SALVE, HO 47 ANNI SONO AFFETTO DA RP DA ANNI VORREI SAPERE se cisono speranze grazie

  14. Vorrei conoscere se la terapia contro la R.P.
    viene applicata sugli uomini.
    Grazie.

  15. SALVE VIVO A ROMA MIO SUOCERO HA 75 ANNI VIVE IN IRAN E’ AFFETTO DA RETINITE PIGMENTOSA DA ANNI VOLEVO SAPERE COME E’POSSIBILE PROCURARSI IL FARMACO .
    VI RINGRAZIO

  16. Salve, mio marito ha 45 anni ed è affetto da retinite pigmentosa da anni, vorrei sapere se è iniziata la sperimentazione di questa nuova terapia sull’uomo e se ci sono speranze per bloccare la malattia..
    Grazie,attendo vostra risposta

  17. Salve ho 45 anni e da poco ho scoperto di avere la RP ho paura di rimanere cieca, ditemi che la scienza non ci abbandona, vi prego

  18. Volevo sapere cosa bisogna fare per andare a pisa…. Ho la retinite pigmentosa

  19. Salve vorrei sapere ,se terapia e disponibile recandomi presso università di Pisa e modalità . Grazie

  20. buona sera siamo in tanti affetti da retinite….
    sarei felice di avere notizie su questa nuova cura se possibil

  21. Buona sera mi chiamo lara sono da treviso. Da anni soffro di RP. Vorrei saperne di piu’ su questa nuova terapia .Grazie in anticipo

  22. SALVE, SONO ANCH’IO AFFETTA DA R P .. VORREI ANCH’IO FARE LA SPERIMENTAZIONE DELLA NUOVA CURA CHE STANNO BREVETTANDO A PISA.
    SAREI DISPONIBILE.
    LAURA

  23. salve,, mio figlio di 11 anni e affetto da questa malattia dalla nascita volevo sapere se questo farmaco funziona e se ci sono speranze di guarigione,,vi ringrazio in anticipo ,,non ci abbandonate ,,lavorate sempre grazie..

  24. Evelin Tavares

    Buongiorno sono una mamma di un Ragazzo di 18 anni affetto di RP
    Vorrei avere informazione su questo farmaco.
    Grazie

  25. vi prego, fatemi sapere se si può partecipare alla
    sperimentazione di Pisa per mia figlia

  26. LAURA CAROFIGLIO

    SALVE VORREI SAPERE ULTERIORI INFORMAZIONI SULLA RETINITE PIGMENTOSA E SUGLI EVENTUALI COLLIRI IN SPERIMENTAZIONE. GRAZIE

  27. buon giorno , ho 38anni sono affetto da rp da quando ero piccolo avrei bisogno anch’io di informazioni sul farmaco in sperimentazione a pisa per un eventuale utilizzo , grazie .

  28. Salve, mia mamma e’ affetta da retinite pigmentosa ed ha 73 anni.Vorrei sapere se il farmaco in via sperimentale puo’ essere efficace anche per persone anziane.
    Grazie Paola

  29. Un’amico di 49 anni soffre di R P la situazione sta peggiorando, arrivando quasi alla cecita’. Volevo sapere come procedere per avere ulteriori informazioni riguardo la cura o se possibile un colloquio. In attesa di una Vs benevole risposta ringrazio anticipatamente e saluto. Antonella

  30. buonasera, ho un amico di 49 anni soffre di RP la situazione sta peggiorando , volevo cortesemente informazioni per un colloquio o visita presso di Vs centro di Pisa. In attesa ringrazio e saluto. Antonella

  31. Vorrei sapere informazioni?? Potreste ma darmi un email

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