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Emofilia: ecco una cura genica che non danneggia il DNA

L’emofilia è una patologia genetica ereditaria, che si manifesta principalmente nei soggetti di sesso maschile, e che di fatto impedisce al sangue di coagulare rendendo pericoloso anche un semplice taglio su un dito! Si divide in tre tipi: emofilia A, emofilia B ed emofilia C, ciascuna legata a una diversa anomalia genetica. Le più comuni sono A e B. La malattia è curabile, al giorno d’oggi, tramite l’assunzione della proteina genetica mancante con medicinali endovena.

Da anni la scienza sta studiando una soluzione definitiva che metta fine a questa condanna a vita ad avere un ago in vena, e si sta concentrando sulla “terapia genica” e studi precedenti condotti in Gran Bretagna avevano perfino ottenuto dei successi, trattando 6 pazienti con questa tecnica -che consiste nella ricostruzione dei geni con l’aggiunta di quello mancante– fermando di fatto l’emofilia. Per farlo, però, dovevano usare una specie di enzima che “tagliava” il DNA, con conseguenze imprevedibili. Da un lato si curava l’emofilia e dall’altro, a volte, si causava un cancro!

L’idea vincente, forse, potrebbe venire da Stanford. L’università americana avrebbe sperimentato una tecnica genica che non prevede nessun “taglio” del DNA. Hanno preso un virus, lo hanno privato dei suoi elementi tossici e aggressivi e lo hanno usato come “mezzo di trasporto” della proteina del gene mancante. Esso ha dunque portato la proteina dentro le cellule del fegato e sfruttando il processo naturale avviato da quell’organo, si è riuscito a inserire il gene mancante accanto all’albumina, prodotta in grandi quantità dal fegato. Dopo questo trattamento, i topi ammalati di emofilia hanno visto aumentare il grado di coagulazione del sangue del 20%. Toccherà ora alla sperimentazione su tessuti umani farci capire se la strada è quella giusta.

admin

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