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Emofilia: una cura potrebbe venire da Milano

Emofilia, vuol dire “amico del sangue”, e questa “amicizia” è data dal fatto che quando una persona affetta da questa malattia si ferisce, il suo organismo non riesce a riparare il danno, per cui il sangue non coagula e la ferita non si rimargina. Se questo diventa drammatico per un taglio sul dito, in caso di ferite gravi da incidente, per esempio, la morte è quasi certa.

Esistono due tipi di emofilia, tipo A e tipo B. Entrambi colpiscono in larga prevalenza i soggetti di sesso maschile, raramente le donne. Entrambi si trasmettono per via ereditaria, per linea materna, e dunque la ricerca doveva puntare alla genetica per capire di più. La possibile soluzione arriva da studi italiani, condotti tramite il supporto di Telethon al San Raffaele di Milano. Una nuova terapia userebbe dei vettori “lentivirali” per ottenere nuovi geni funzionanti. Inserendo questi geni nelle cellule malate, queste si dovrebbero correggere e dunque tornare sane. I primi risultati promettono molto bene, sebbene siano stati finora testati su altri tipi di malattie del sangue, comunque legate al sistema immunitario.

Ora si cercherà di usare la stessa tecnica per contrastare l’emofilia di entrambi i tipi. Il lavoro del San Raffaele andrà in tandem con l’americana Biogen Idec, cercando di ottenere una terapia genica mirante a risanare le cellule malate senza per forza usare le staminali, sulle quali si è svolta la ricerca fino ad oggi. Come mezzo di trasporto particolare, per introdurre i nuovi geni sani nelle cellule, si userà una versione “disintossicata” di virus HIV, riprogrammata appositamente per ottenere questo scopo benefico. Se i primi esperimenti, che coinvolgeranno le cellule epatiche, daranno i risultati che tutti sperano si potrà davvero cominciare a parlare di cura anti emofilia.

admin

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