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Terapia genica italiana per risolvere la talassemia

La talassemia, detta anche anemia mediterranea, è una malattia ereditaria tipica delle popolazioni del bacino del Mediterraneo, oggi diffusa in tutto il mondo. Una malattia che abbassa la quantità di globuli rossi in gran numero e chi ne soffre deve sottoporsi a periodiche trasfusioni di sangue, per cui la vita viene molto limitata. Finora si è ricorsi solo a questo come terapia per sostenere questi malati, alcune volte la soluzione definitiva viene dal trapianto di midollo. Oggi c’è qualcosa di nuovo.

Dal convegno “Red cell biology thirty years after” -organizzato dal Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità dell’Universita’ degli Studi di Milano, insieme alla Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico e alla Fondazione Internazionale Menarini- nasce l’ipotesi della terapia genica. Grazie al lavoro di molti scienziati italiani, in particolare dei team di ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e del Centro Anemie Congenite, sappiamo che questa terapia sta per essere sperimentata clinicamente dopo anni di studio che ne hanno rivelato l’utilità.

Come funziona? Si prelevano le cellule staminali produttrici di globuli rossi, si sostituisce dentro di loro il gene difettoso tramite uno funzionante portato al nucleo grazie a un virus reso innocuo, quindi si reimpiantano nel corpo del paziente talassemico che a quel punto dovrebbe funzionare bene, cominciando a produrre globuli rossi in quantità giusta e soprattutto in forma sana. La terapia genica associata alle cellule del sangue sarà molto utile, non solo per risolvere malattie come la talassemia ma anche per intervenire su altre malattie legate ai globuli rossi e bianchi.

admin

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