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Emofilia, le terapie a base di emo-derivati funzionano

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L’emofilia è una patologia genetica ereditaria che colpisce quasi esclusivamente soggetti di sesso maschile, e ridotte percentuali di femmine. E’ caratterizzata dalla incapacità di produrre il giusto livello di alcuni fattori di coagulazione per cui qualsiasi taglietto non smette più di sanguinare e una ferita grave, anche se curabile, per l’emofiliaco diventa mortale.

La malattia si presenta in almeno tre forme oggi riconosciute: le forme A e B, dove mancano i fattori VIII e IX rispettivamente, sono quelle più diffuse. Meno conosciuta invece la forma C. Come si cura? Non esiste ancora una terapia risolutiva, si possono solo controllare i sintomi e le emorragie. Profilassi, dunque, e terapie sostitutive in cui viene iniettato il fattore mancante per contenere e fermare i sanguinamenti. Ma nei casi più gravi, è bene usare i derivati del sangue stesso invece che dei farmaci. Lo rivela uno studio SIPPET condotto in 42 centri emofilia in 14 paesi di Europa, Nord e Sud America, Africa e Asia.

Lo studio si è protratto dal 2010 al 2015. Sono stati analizzati 251 pazienti di cui 76 con un inibitore, 29 con prodotti plasma-emo-derivati e 47 con ricombinazione dei prodotti. Assegnando “a caso” ai pazienti il tipo di prodotto di trattamento, viene comunque fuori che il Fattore VIII plasma-derivato o Fattore VIII ricombinante funziona meglio degli altri contro i sintomi della malattia. Nei casi di emergenza acuta, quindi, meglio andare direttamente a questo genere di cura piuttosto che tentare con diversi farmaci in uso. E chissà che da qui non possa partire anche la ricerca verso una soluzione ultima.

admin

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