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ADA-SCID: la terapia a base di staminali funziona

ADA-SCID sembra il nome di una principessa guerriera, invece è una brutta e rarissima malattia: il nome è in realtà la sigla di “deficit di adenosina-deaminasi” ed è causato dall’alterazione di un gene relativo all’enzima adenosina deaminasi, enzima che serve a far maturare e lavorare i linfociti… il sistema immunitario. Chi ne soffre non può difendersi da nessuna malattia, nemmeno da un raffreddore, e molti piccoli pazienti muoiono prima di superare i tre anni di età.

Per questo li chiamano “bimbi bolla” perché devono vivere lontani da tutto e tutti, isolati dal mondo, altrimenti rischiano ogni secondo la vita. In Europa nascono con questa malattia 15 nuovi soggetti ogni anno e fino a poco tempo fa era una condanna senza via di scampo. Oggi, però, grazie alle cellule staminali e alla terapia convalidata dallo IRCCS San Raffaele di Milano si può tentare un trattamento. Nata grazie alla sottostruttura MolMed, la nuova terapia sperimentale ha inserito nelle staminali prelevate dal midollo osseo del paziente malato la forma correttamente funzionante del gene Ada. I risultati incoraggianti ottenuti negli ultimi vent’anni hanno spinto -dal 2010 in poi- a provare la terapia su più persone.

Nel 2015 è arrivato l’OK della commissione europea e oggi la terapia è in commercio sotto forma del farmaco Strimvelis che funziona associato alla Zalmoxis (altra terapia cellulare per il trattamento di pazienti adulti con leucemia acuta ad alto rischio). Nei primi tre anni, tra sperimentazione e messa in commercio, i risultati sono sorprendenti:un tasso di sopravvivenza del 100% per tutti i 12 bambini che finora hanno avuto la fortuna di essere testati negli ultimi periodi, ma una sopravvivenza a sette anni ancora senza problemi anche per gli altri 18 testati per primi. Le speranze si riaccendono e va ricordato che questo è stato possibile soprattutto grazie ai finanziamenti di Telethon, che sulle malattie rare ha puntato da tempo.

admin

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