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Malattia di Gaucher di tipo 1: si passa alla fase III della sperimentazione con l'eliglustat

Buone notizie, per le persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1, una rara patologia ereditaria, che causa ritardi della crescita, malformazioni ossee e ingrossamento di alcuni organi interni.

Si procede anche in Italia, con la sperimentazione di un nuovo farmaco, il primo somministrabile per via orale.

Secondo una stima, sono circa 250 i soggetti affetti da questa patologia. Il farmaco in questione è l’eliglustat e, come riportato dalla rivista scientifica ‘Blood’, ha superato con successo gli studi di fase I e II, sia per la capacita’ di agire sulla densita’ delle ossa sia per la riduzione della crescita anomala della milza.

Sulla base dei risultati ottenuti, la casa produttrice del farmaco, la Genzyme ha deciso di procedere a tre diversi trial clinici di fase III arruolando 450 pazienti in oltre 25 Paesi tra cui l’Italia.

Nel nostro Paese, ad occuparsi di questa sperimentazione, saranno l’Ospedale S.Maria della Misericordia di Udine, sotto il coordinamento di Bruno Bembi uno specialista in questa malattia, e a Firenze , l’Azienda Ospedaliera di Careggi, con a capo Massimo Morfini e Silvia Linari.

Si tratta di un primo trial effettuato su pazienti adulti che hanno gia’ utilizzato altri trattamenti, e poi di un secondo che sara’ un doppio cieco per il confronto con l’effetto placebo e di un terzo finalizzato a mettere a punto lo schema posologico piu’ adeguato.

admin

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