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Contro la distrofia muscolare si fanno passi avanti: terapia genica e staminali

La ricerca sta facendo passi avanti nella lotta alla distrofia muscolare. Una nuova tecnica per curarla è stata messa a punto da un’équipe italiana di scienziati guidati da Giulio Cossu e Francesco Saverio Tedesco, del San Raffaele e dell’Università di Milano.

La nuova terapia permetterebbe di superare alcuni ostacoli nel trasportare il gene terapeutico nelle cellule muscolari dei topi affetti da distrofia. Ad oggi non esiste una cura contro la distrofia, un modo per fermare o far regredire la progressiva perdita di fibre muscolari. Da anni i ricercatori stanno cercando nuove terapie per combatterla o almeno smorzarne i sintomi.

Una speranza la sta dando questa nuova ricerca italiana, una terapia genica per trasportare, come si è detto, il gene terapeutico, il gene sano della distrofina, all’interno dei muscoli dei pazienti. Fino ad ora non è stato affatto semplice perché si cercava di trasportare il gene della distrofina attraverso un vettore virale, ma tale gene era troppo grande per usare un percorso di questo tipo.

Con questa nuova ricerca, gli scienziati sono riusciti ad aggirare il problema, portando una copia sana del gene della distrofina direttamente ai muscoli, senza passare da un vettore virale, bensì combinando la terapia con le staminali e un cromosoma artificiale umano.

admin

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