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Nuova proteina contro l'emofilia

L’emofilia è una malattia strana. Strana perchè si trasmette geneticamente a uomini e donne ma si manifesta soltanto nei maschi, mentre le donne rimangono portatrici sane. Strana perchè impedisce al sangue di coagulare e dunque anche un taglietto da niente, per un emofilico, può diventare un dramma. Questa malattia che costringe i pazienti a vivere chiusi in casa, nel terrore di maneggiare qualsiasi cosa, oggi ha forse una nuova soluzione.

Le nuove speranze per la cura dell’emofilia provengono da alcune ricerche condotte presso il Children’s Hospital of Philadelphia, dove i ricercatori hanno creato in laboratorio una proteina in grado di fermare l’emorragia. Si tratta infatti di un estratto tipico della coagulazione (FXa), sul quale si è lavorato per ottenere una variante “biotech” e ottenere dunque un elemento simile ma in grado di controllare il sanguinamento meglio del fattore naturale. In pratica si è ricreato in laboratorio un elemento genetico tipico del nostro corpo, lo si è reso più forte e lo si è reimpiantato e rimesso in azione.

Se altri studi confermeranno i risultati positivi fin qui ottenuti si potrebbe essere a una svolta nella lotta contro questa malattia che, un tempo, era una condanna a morte sicura per chi ne soffriva. Nei tempi moderni viene tenuta sotto controllo grazie a numerosi e costosissimi farmaci che però non frenano del tutto le emorragie. Questa nuova variante creata in laboratorio potrebbe invece agire direttamente sul problema sanguinamento e risolverlo, anche se occorrerà essere ben sicuri degli effetti collaterali su altre parti del corpo e sulla durata effettiva del beneficio, ovvero se potrà coprire l’intero arco vitale del paziente o essere solo un temporaneo palliativo.

admin

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