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Malattie genetiche, "pallottole" speciali per fermarle

Malattie genetiche come la fibrosi cistica, la atrofia muscolare spinale, la emofilia e molte altre potrebbero avere i giorni contati se verranno confermati i risultati ottenuti da una ricerca italiana svolta tra Trieste e Ferrara. I due atenei hanno ideato una terapia a base di piccole parti di RNA, che sono state battezzate “pallottole molecolari”.

In poche parole, funziona così: dato che i nostri geni sono una sorta di sequenza di informazioni discontinua, e che solo una porzione del suo contenuto viene trasformata in proteina, quando un gene viene copiato in RNA messaggero, prima che questo esegua la sintesi proteica, alcune sue parti vengono rimosse da un sistema cellulare specializzato. Se tutto questo non avviene con estrema precisione, e la rimozione non può avvenire come si deve, si creano proteine difettose e dunque il problema genetico.

La nostra idea” spiega il professor Pinotti, dell’Università di Ferrara “è stata quella di lavorare su delle micro parti di RNA chiamate U1 snRNA che vengono manipolate in laboratorio e rese in grado di appaiarsi in modo corretto, riconducendo l’intero processo sulla via giusta, e quindi salvando le parti sane della proteina.” Il gene dunque non viene rimosso, nè sostituito, rimane in loco e questo facilita la cura per i pazienti perchè il corpo non lo recepisce come elemento nuovo. Sono adesso in atto tutte le prove per valutare i risultati ottenuti e quelli che si stanno man mano ottenendo, così da poter avere presto il via libera per operare.

admin

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