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Un team italiano cura malattie rare con la Terapia Genica

Un altro successo di Telethon e della ricerca italiana. Viene dal San Raffaele di Milano la conferma che la terapia genica è in grado di salvare molte piccole vite umane da malattie rare e mostruose come la Leucodistrofia Metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Si deve al dottor Naldini e alla sua equipe questa nuova speranza.

Malattie come la Leucodistrofia Metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich nascono dal sangue, per cause ancora poco chiare e con nessuna cura ancora certa per combatterle. La prima blocca gradualmente le funzioni vitali dei bambini uccidendoli entro 6 anni, la seconda (che si trasmette al maschile) causa emorragie e altri gravi problemi. I ricercatori del San Raffaele hanno usato su 15 bambini selezionati da varie nazioni, e tutti malati di queste due patologie, la terapia genica: hanno cioè prelevato le loro stesse cellule staminali, le hanno rielaborate in laboratorio e reimmesse nell’organismo dei pazienti.

Usando nientemeno che il virus Hiv come “mezzo di trasporto” (dopo averlo reso innocuo!) i ricercatori hanno introdotto le cellule reimpostate in modo tale da produrre o l’enzima mancante oppure le nuove cellule sane del sangue a sostituzione di quelle malate. In tal modo si sono alleviati o comunque rallentati di molto i sintomi delle due malattie. La ricerca è ancora in attesa di risultati completi, ma pare che i presupposti perchè sia un successo ci sono tutti. Questo metodo si chiama Tiget e la sua applicazione alle malattie del sangue è solo l’inizio di una lunga serie di future applicazioni.

admin

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