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Cura anti SMA: in Italia la sperimentazione

Una cura contro la Atrofia Muscolare Spinale (SMA) potrebbe non essere più una prospettiva lontana. Arriveranno infatti tra poco, in Italia, i permessi di sperimentazione per due terapie farmacologiche che potrebbero avere un buon successo, in base ai primi risultati. Si tratta di terapie che agiscono a livello genetico perchè la manifestazione della malattia parte proprio dal DNA.

Le terapie dovranno modificare la mutazione che determina il problema, aumentando la produzione di una proteina senza la quale si formano danni gravi sui neuroni addetti alla trasmissione del movimento muscolare (motoneuroni) da cui le difficoltà motorie tipiche della SMA. Finora sperimentati sugli animali, i farmaci funzionano sia nell’azione di rimettere in moto la produzione della proteina sia a livello clinico, dunque sui sintomi già esistenti. Dopo i primi risultati, la sperimentazione è già passata all’uomo negli Stati Uniti e in particolare si sta sperimentando sui bambini, i più colpiti.

Al momento non sono stati rilevati effetti collaterali o disturbi conseguenti alla terapia e sebbene servano studi ulteriori per poterne essere sicuri quello che finora è stato fatto è utile e incoraggiante. Lo studio sarà in grande stile, coinvolgerà pazienti in America, Europa e in Italia in particolare (Policlinico Gemelli e Gaslini). A questo primo studio si aggiungerà il secondo che -primo tra tutti- sarà applicato sia a bambini che a adulti. Il nostro Paese avrà il compito delicato di valutare la non tossicità della molecola alla base della terapia e di capire le differenze di azione tra le varie età.

admin

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