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Malattia di Krabbe: ricercatori milanesi sulla strada della cura

La Malattia di Krabbe rientra nella schiera delle tante malattie rare che oggigiorno sono una sfida continua per la ricerca. Malattie che non si possono studiare perché manca la casistica, e manca la casistica perchè sono troppo rare… in un circolo vizioso che diventa davvero stressante. Non sono pochi i ricercatori che colgono questa sfida faticosa, e l’Italia è tra i Paesi che non molla. Infatti viene da Milano la nuova speranza per questa specifica malattia.

Intanto spieghiamo meglio di cosa si tratta. La Malattia di Krabbe riguarda principalmente i bambini, uno su centomila. Avviene una alterazione del gene GALC, nel senso di una sintesi errata dell’enzima galattocerebrosidasi, e questo porta alla mancata espulsione di sostanze tossiche che rimangono a distruggere le cellule nervose. I bambini con la Krabbe hanno problemi neurologici di varia gravità ma esistono versioni della malattia che colpiscono anche i giovani e gli adulti sopra i 30 anni. A seconda dell’estensione dell’alterazione del gene GALC i problemi possono essere motori, oculistici, ma anche tanto gravi da portare alla morte.

A Milano stanno lavorando da tempo su un metodo che consente di correggere l’accumulo tossico nelle cellule nervose, ripulendole con l’aiuto di un vettore iniettato nel cervello. Esso stimola le cellule alla produzione di una versione sana dello stesso gene GALC e questa va a liberare le cellule dalle tossine. In laboratorio tutto funziona alla perfezione. Ora si proverà l’esperimento sugli animali e se si otterranno altrettanti risultati buoni si passerà al test sull’uomo. Attualmente la Krabbe si cura con pochissimi farmaci, quasi tutti limitati al semplice alleviamento dei sintomi maggiori. Il progresso del male però rimane invariato, spesso con esiti letali.

admin

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