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Emofilia: nuova cura la ferma in pochi mesi

L’emofilia è una malattia “al maschile”. Viene trasmessa dalle donne (che ne sono portatrici sane quasi sempre, raramente malate) e si manifesta nei loro figli maschi. Una malattia che può essere mortale perché il sangue non riesce a coagulare e dunque un taglio sul dito sanguina per giorni, ma una ferita da incidente stradale può restare aperta fino a dissanguarvi. Colpa di una proteina (fattore VIII o fattore IX a seconda del tipo di emofilia) che nel sangue di questi malati non esiste. Oppure esiste in quantità minime.

Una nuova terapia genica

Di emofilia soffrivano un tempo molto spesso i principi reali, per cui viene anche chiamata “Patologia Reale”, ma non per qualche condizione particolare… solo perché i reali si sposavano spesso tra cugini trasmettendosi il gene all’infinito. Oggi, per i reali e per i comuni mortali, possiamo finalmente festeggiare delle buone notizie: una terapia tutta nuova che può avere benefici anche in pochi mesi, almeno secondo quanto dimostrato dai test sperimentali svolti tra Inghilterra e Stati Uniti dai ricercatori del Barts Health NHS Trust e della Queen Mary University. I volontari sono stati seguiti per poco tempo, appena un anno e mezzo, ma è bastato per raccogliere risultati incredibili.

Fa aumentare i fattori VIII e IX

Inserendo nel corpo delle persone il gene giusto, o correggendo quello anomalo che hanno in corpo, si è visto che i livelli di proteina Fattore VIII e fattore IX aumentava del 5% in pochi mesi. Certamente bisogna ancora capire come mai la terapia genica funzioni meglio in chi ha emofilia di tipo A rispetto a chi ha quella di tipo B, ma che funzioni non ci sono dubbi. Il primo a godere del nuovo beneficio è stato un giovane atleta di 29 anni che si è ferito durante un allenamento in palestra e, abituato ormai a correre a farsi una iniezione coagulante, è corso in infermeria in pieno panico. Ma ha visto che il sangue si coagulava normalmente e per la prima volta in vita sua ha potuto tirare un sospiro di sollievo.

Grazia Musumeci

Sicilianissima, vivo ai piedi dell'Etna e lavoro dal 1999 sia come traduttrice che come blogger. Le mie passioni, oltre la scrittura, sono la fotografia e la montagna.
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