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Terapia genica contro leucemia: prima guarigione in Italia

Lui ha solo 4 anni e  già una vita terribile. Una leucemia linfoblastica acuta, con trattamenti chemioterapici e due ricadute, una vita in ospedale tra cure dolorose e pesanti, un futuro appeso a un filo. Eppure la scienza è riuscita a dargli una speranza. Il bambino (che chiameremo Marco) era ricoverato al “Bambino Gesù”, l’ospedale pediatrico di Roma, e su di lui è stata tentata la prima terapia genica antitumorale in Italia.

La terapia CAR-T

Il piccolo fa parte di un esperimento internazionale che sta testando la terapia su 75 persone, un cammini lungo iniziato nel 2012 grazie a un farmaco il cui principio attivo è il CAR-T …ovvero linfociti T dello stesso paziente prelevati e modificati artificialmente per essere poi rimessi in corpo come armi di distruzione del cancro. CAR sta per Chimeric Antigen Receptor di tipo T, delle vere “chimere”, dei mostri guerrieri che vengono inseriti per ingannare e uccidere il tumore. E soltanto quello. La terapia tentata sul bambino era l’ultima speranza in assoluto prima di arrendersi, e ha funzionato.

Il paziente ha vinto la leucemia

Il bimbo oggi è tornato a casa sua e sta bene, per la prima volta in vita sua. Niente più medicine né ricadute, certamente ci saranno controlli … e tanti … per essere sicuri che tutto funzioni. Perché le terapie, per quanto efficaci, hanno reazioni diverse in corpi diversi e anche se il soggetto guarisce va controllato attentamente nel corso della vita. La terapia genica era stata molto discussa in passato, oggi è autorizzata. Negli Stati Uniti è già in uso, ma altrove deve ancora essere approvata del tutto… ecco perché la sperimentazione in 11 Paesi del mondo, tra cui l’Italia. Marco è stato molto fortunato, forse tanti altri bimbi (e adulti) lo saranno dopo di lui.

Grazia Musumeci

Sicilianissima, vivo ai piedi dell'Etna e lavoro dal 1999 sia come traduttrice che come blogger. Le mie passioni, oltre la scrittura, sono la fotografia e la montagna.
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