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Ecco il farmaco gratuito per curare la SMA

Sapete cosa è la SMA (atrofia muscolare spinale)? Forse no, eppure l’avete sentita nominare spesso, perché fu involontariamente protagonista nello scandalo della truffa Stamina, quando diversi bambini malati di questa rara e terribile sindrome vennero “trattati” con quella terapia sperimentale fasulla, senza ottenere risultati. La SMA è un disturbo ereditario, abbastanza raro, che però quando si manifesta blocca le cellule midollari  che comandano il movimento muscolare e portano ad una sofferenza degenerativa fino alla morte.

Un farmaco chiamato Spinraza

E mentre Stamina confondeva le idee e le speranze di tanti genitori disperati, la scienza -quella vera- ha continuato a studiare arrivando a una sperimentazione che ha dato importanti risultati, portando alla produzione di SPINRAZA. Si tratta di un nuovissimo farmaco appena approvato dall’AIFA, che l’ha acquistato con notevole sconto per il Servizio Sanitario Nazionale e dunque verrà distribuito gratis a tutti i bambini affetti dalla malattia.   I soldi risparmiati sono andati a ingrossare le casse del fondo speciale per le malattie rare che viene appunto utilizzato per le necessità di chi soffre di malattie come la SMA. 

La terapia in 11 regioni italiane

Il farmaco agisce in particolar modo sulla SMA1 la tipologia più grave del male, che durante la sperimentazione ha fatto riscontrare un  51% di casi in via di miglioramento. Non si tratta di risultati eccezionali, ma anche solo rotolarsi per un bimbo affetto da SMA è un capolavoro! Una ulteriore sperimentazione su bambini più grandi, ha portato ulteriori risultati positivi il che fa ben sperare per la diffusione del farmaco. Resta inteso che non tutti i soggetti reagiscono allo stesso modo e che su alcuni bambini potrebbero verificarsi zero miglioramenti … ma la statistica è a favore. Saranno 18 i centri specializzati (su 11 regioni) che applicheranno questa cura, consistente in 4 infusioni immediate e di una ogni 4 mesi per una durata che varia a seconda delle esigenze del paziente. SPINRAZA… un nome strano che il nostro occhio a prima vista tende a leggere come “spiranza”, speranza. E forse una speranza lo è veramente. 

Grazia Musumeci

Sicilianissima, vivo ai piedi dell'Etna e lavoro dal 1999 sia come traduttrice che come blogger. Le mie passioni, oltre la scrittura, sono la fotografia e la montagna.
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